EU Pharma Package: uma nova abordagem para tecnologias de plataforma e produtos combinados?

1. Introdução

A Abreu Advogados publica hoje a primeira de uma série de análises ao pharma package da União Europeia. Nas próximas semanas, apresentaremos a nossa análise à proposta da nova diretiva do medicamento e do novo regulamento, atualmente na fase final do processo legislativo.

Os diplomas representam a mais significativa reformulação do quadro jurídico do medicamento na União Europeia das últimas décadas. Com eles, procura-se responder a um conjunto de desafios estruturais do setor, desde o acesso a medicamentos inovadores e a disponibilidade de medicamentos essenciais, até à sustentabilidade dos sistemas de saúde e à competitividade da indústria farmacêutica europeia no contexto global.

As alterações propostas abrangem matérias tão diversas como os incentivos à inovação, a proteção regulatória e de propriedade intelectual, os procedimentos de autorização de introdução no mercado, o regime dos medicamentos órfãos e pediátricos, e o reforço do papel das autoridades reguladoras nacionais e da EMA. O novo pacote legislativo impactará reguladores, empresas, prestadores de cuidados de saúde e cidadãos.

Ao longo desta série, a nossa equipa de Saúde, Ciências da Vida e Farmacêutico analisará as principais novidades e as suas implicações práticas, contribuindo para uma melhor compreensão de um processo legislativo que marcará o setor para os próximos anos.

   2. Tecnologias de Plataforma: uma nova lógica de avaliação regulatória

Em 2020, o desenvolvimento, a avaliação e a autorização de vacinas contra a COVID-19 num período excecionalmente curto marcaram um momento decisivo para a inovação biomédica. Mais do que um caso isolado de resposta a uma emergência de saúde pública, esse processo tornou evidente uma questão que a indústria farmacêutica e os reguladores já tinham identificado, que se prende com a preparação do quadro regulatório europeu preparado para acompanhar, de forma sistemática e sustentável, o ritmo da inovação biomédica.

As tecnologias de plataforma são sistemas tecnológicos que permitem o desenvolvimento de uma pluralidade de medicamentos ou variantes terapêuticas a partir de uma base comum.[1] Ou seja, o seu valor não reside apenas no produto final, mas também na plataforma subjacente, suscitando questões quanto à reutilização de dados, à extensão da avaliação prévia e ao grau de flexibilidade admissível em autorizações subsequentes. Apesar de o conceito de plataforma não ser um conceito novo, o pharma package vem reconhecer que a avaliação de medicamentos assentes numa mesma base tecnológica pode justificar mecanismos próprios de reutilização de dados e de avaliação regulatória.

   A. Platform Technology Master File: reutilização de dados e eficiência regulatória

Um dos instrumentos centrais da proposta é o Platform Technology Master File (“PTMF”), concebido para permitir que dados já avaliados sobre determinada tecnologia de plataforma possam ser reutilizados em pedidos subsequentes de autorização de introdução no mercado (“AIM”).

O objetivo é permitir que, uma vez caracterizada e avaliada a plataforma, a análise regulatória de medicamentos futuros se concentre nos elementos específicos do produto, evitando duplicações, otimizando recursos e conferindo maior previsibilidade aos operadores no mercado. Assim, o requerente de uma AIM poderá basear-se num PTMF certificado pela Agência Europeia de Medicamentos (“EMA”), em vez de submeter novamente todos os dados relativos à tecnologia de plataforma.

A certificação dependerá de uma avaliação positiva e confirmação de elegibilidade pela EMA, que manterá um repositório de PTMFs certificados, acessível às autoridades nacionais, salvaguardando a proteção de dados pessoais e informação confidencial.

Contudo, as tecnologias de plataforma poderão continuar sujeitas a inspeção, sendo que o incumprimento das obrigações aplicáveis poderá conduzir à suspensão ou retirada da certificação, com possíveis efeitos nas autorizações de AIM que dela dependam.

    B. Platform Technology Marketing Authorisation: flexibilidade para medicamentos com componentes variáveis

Adicionalmente, a proposta introduz ainda a Platform Technology Marketing Authorisation (“PTMA”), aplicável em circunstâncias excecionais, destinando-se a medicamentos com um componente fixo e outro variável pré-definido, permitindo adaptar o produto a diferentes variantes de um agente infecioso ou às características de um doente individual ou de um grupo de doentes, constituindo assim uma modalidade de autorização orientada para medicamentos cuja configuração admite a atualização do componente variável. A utilização deste mecanismo pressupõe o acordo prévio da autoridade competente quanto à submissão do pedido.

   3. Produtos combinados: a articulação entre medicamentos e dispositivos médicos

A segunda categoria relevante para os operadores é a dos produtos combinados, em especial aqueles que, duplamente, integram um medicamento e um dispositivo médico.

Estes produtos colocam um desafio acrescido, pois na prática, abrangem situações em que a utilização segura e eficaz do medicamento dependerá da sua articulação com um dispositivo médico ou um outro componente tecnológico, como por exemplo, medicamentos associados a dispositivos de diagnóstico ou monitorização. Nestes casos, a avaliação de conformidade destes produtos combinados terá de abranger cumulativamente, não só a substância ativa, mas também o modo de administração, o desempenho do dispositivo e a interação entre componentes.

Assim, a proposta procura clarificar o enquadramento aplicável a estas combinações, distinguindo entre combinações integrais, medicamentos de uso exclusivo com dispositivos médicos, e combinações com produtos que não sejam dispositivos médicos, com requisitos diferenciados conforme o grau de integração entre os componentes.

Em termos práticos, a proposta pretende tornar mais previsível a interação entre regimes regulatórios distintos, clarificando que elementos devem ser considerados quando o medicamento depende de um dispositivo médico ou de outro componente tecnológico.

Para os operadores de mercado, isto implicará considerar a natureza híbrida dos produtos desde a fase de desenvolvimento, de modo que o pedido de AIM reflita, desde o início, a interação entre medicamento, dispositivo e utilização clínica, numa articulação que deverá ser assegurada durante a avaliação e ao longo de todo o ciclo de vida do produto.

    4. Implicações praticas para os operadores de mercado

Embora se aguarde ainda a conclusão do processo legislativo, o pharma package permite identificar, nesta matéria, uma orientação clara: adaptar o quadro farmacêutico europeu a produtos cuja complexidade tecnológica não se esgota na avaliação individual de um medicamento.

No caso das tecnologias de plataforma, a proposta procura responder à necessidade de reutilizar conhecimento e dados previamente avaliados, sem afastar a exigência de demonstrar a qualidade, segurança e eficácia do medicamento concreto. No caso dos produtos combinados, a proposta aponta para uma articulação mais previsível entre o regime dos medicamentos e o dos dispositivos médicos, reconhecendo que, em certos casos, a utilização adequada do medicamento depende da sua interação com outros componentes tecnológicos.

Esta evolução não significa, necessariamente, uma redução da carga regulatória. Pelo contrário, poderá exigir maior preparação técnica, documental e organizativa por parte dos operadores. A principal mudança parece residir na forma como essa exigência é estruturada: menos centrada em categorias estanques e mais orientada para a realidade funcional do produto.

Em conclusão, será essencial acompanhar a evolução do texto final e avaliar de que modo estas soluções poderão impactar estratégias de negócio dos operadores do sector.

[1] O exemplo mais evidente é o das plataformas de mRNA, cuja relevância se tornou particularmente visível durante a pandemia de COVID-19.